A Padova il primo studio di terapia genica per la cura del diabete
Il progetto, nato dalla collaborazione tra Università di Padova e Milano, punta a riprogrammare cellule staminali del paziente per preservare la produzione di insulina nei giovani all’esordio della malattia
Immunostem è il primo studio clinico sperimentale di fase 1 e 2 di terapia cellulare e genica che si apre in Azienda Ospedale Università Padova: è stato presentato ufficialmente oggi, 2 luglio, alla presenza del direttore generale dell’Azienda Paolo Fortuna, e della rettrice Daniela Mapelli.
Nasce da una collaborazione tra Università di Padova - la professoressa Alessandra Biffi, direttrice dell’oncoematologia pediatrica, e Università di Milano: insieme hanno costituito una Pmi innovativa (Altheia Science) che è spin off di entrambi gli atenei e sponsor dello studio clinico già approvato da Aifa.
Lo studio
Lo studio ha come principal investigator il professor Gianpaolo Fadini, direttore delle malattie del metabolismo ed è rivolto alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un approccio innovativo di terapia genica basato su cellule staminali ematopoietiche autologhe, ovvero del paziente stesso, che vengono prelevate per essere ingegnerizzate in modo da riuscire ad esprimere la molecola PD-L1 per il trattamento del diabete di tipo 1 all'esordio e ambisce a preservare la produzione di insulina.
In sostanza si tratta aumentare la produzione della proteina Pd-L1 che nei pazienti è insufficiente: una volta reinfusa, servirà per esercitare l’effetto terapeutico. Questa proteina, infatti, ha come effetto fondamentale di indurre la tolleranza immunologica spegnendo il sistema immunitario quando questo attacca le cellule del pancreas che producono insulina.
La sperimentazionein corso
La sperimentazione prevede il reclutamento di 15 pazienti tra i 18 ed i 24 anni con diabete manifestatosi da meno di 6 mesi.
In questo momento è in valutazione il primo paziente: l’obettivo è prelevare le cellule entro fine di luglio per procedere a settembre con la prima infusione del prodotto reingegnerizzato: seguirà una valutazione per 24 mesi.
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