I virus amici-nemici: la ricerca procede tra pandemie, vaccini, successi e insuccessi

Sono tempi, questi, in cui i virus la fanno da padroni, e non soltanto per le epidemie sulle navi. Si è concluso ieri a Boston il meeting annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy, con oltre 8.000 scienziati a celebrare i successi della terapia genica, una disciplina che usa i geni come farmaci e i virus come veicolo per la loro somministrazione.

Oggi abbiamo già a disposizione 33 diverse terapie geniche, di cui 32 basate su virus modificati usati come vettori. Quelli fondati su HIV si utilizzano per due indicazioni: per modificare geneticamente le cellule staminali che danno origine al sangue, incluse le malattie ereditarie di globuli rossi (ad esempio, anemia falciforme) e bianchi (immunodeficienze e difetti metabolici), o per indirizzare i linfociti a distruggere i tumori (per ora, leucemie, linfomi e mieloma multiplo).

Queste applicazioni sono eseguite recuperando le cellule dei pazienti, trattandole con i virus-vettori in laboratorio e poi trapiantandole nei pazienti stessi. Se invece l’obiettivo è quello di curare una malattia direttamente nei pazienti, la fanno da padrone i virus AAV, per trattare malattie ereditarie come l’emofilia, la distrofia muscolare, l’atrofia muscolare spinale e alcune forme di cecità e sordità congenite. Le terapie più rivoluzionarie sono basate su adenovirus (uno dei virus responsabili delle malattie respiratorie invernali) per curare i tumori della vescica e sul virus che causa l’herpes, modificato per distruggere le cellule del melanoma, o utilizzato in una crema per curare una malattia ereditaria della pelle.

Nel complesso, è un successo senza precedenti. Ma purtroppo qua e là con qualche problema. Qualche anno fa, un tipo di vettore ha causato la leucemia in alcuni dei bambini trattati. Più di recente, i vettori AAV hanno determinato il decesso di alcuni pazienti a causa delle dosi molto alte che sono state somministrate. Un caso unico descritto ora a Boston è quello di un bambino che, curato di una malattia neurogenerativa ereditaria usando un vettore AAV, ha poi sviluppato un tumore del cervello causato dal Dna del vettore. Tutti problemi che possono essere risolti con ulteriori perfezionamenti.

Da qualsiasi punto di vista si guardi alle interazioni degli umani con i virus, queste sono sempre delle montagne russe. Fatte di spaventi (le pandemie), successi (le vaccinazioni), sfruttamento (la terapia genica) e imprevisti (le morti dei pazienti). Ma passo dopo passo, la scienza ineluttabilmente avanza.